美国已批准上市
缓解率高达90%
临床试验成果
其他研究成果
美国FDA已批准CAR-T细胞免疫疗法上市
美国FDA已批准CAR-T细胞免疫疗法上市 2017年8月30日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了首个CAR-T产品Kymriah (tisagenlecleucel),用于治疗25岁以下复发性或难治性B-细胞急性淋巴细胞白血病患者。不过,由于CAR-T治疗是完全个性化的,需要非常强的专业能力和多学科专家团队配合,因此,美国只有极少数医院才能实施CAR-T疗法
B细胞急性淋巴细胞白血病:初期缓解率可以达到90%左右
目前,CAR-T细胞疗法在血液癌的治疗中已经取得惊人的效果,尤其是针对B细胞急性淋巴细胞白血病患者的初期缓解率可以达到90%左右。
CAR-T细胞治疗B细胞恶性肿瘤具有很好的可行性和有效性
应用方面 | 临床效果 |
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各种恶性血液疾病(ALL, CLL, DLBCL, FL,多发性骨髓瘤)、难治的B细胞恶性疾病及其复发 | 临床疗效显著 |
癌症(如实体瘤,包括神经母细胞瘤、过度表达间皮素、HER2、EGFR的肿瘤) | I期临床试验效果显著 |
各种B细胞血液癌症 | 已在临床上成功应用于白血病和淋巴瘤 |
难治性弥漫大B淋巴瘤 | 取得了一定的治疗效果 |
K免疫球蛋白轻链CAR-T治疗多发性骨髓瘤 | 进入了临床试验阶段(5例患者中2例完全缓解,1例部分缓解) |
BCMA CAR-T治疗多发性骨髓瘤细胞系、动物模型、复发的多发性骨髓瘤 | 均有抗肿瘤效应 |
CD138 CAR-T治疗多发性骨髓瘤 | 已被批准进入临床试验阶段(NCT01886976) |
△针对实体瘤及其他血液肿瘤的正在进行中的临床试验
有学者将L1-细胞黏附分子(L1-CAM)及双唾液神经节苷脂(GD2)与CAR技术结合起来治疗神经母细胞瘤,并取得了一定的疗效。Huang等的研究证明生长因子受体1(IGF-1R)及络氨酸激酶样孤儿受体(ROR1)的CAR-T细胞可能在治疗转移或难治复发性肉瘤方面具有潜力。有学者也在尝试用CAR激素治疗鼻咽癌。另有学者研究标记聚糖蛋白3(GPC3)的CAR-T细胞,并证明在GPC3阳性的干细胞性肝癌的治疗中有很大的前景。
第2、3代CAR-T广泛应用于临床前及临床试验,主要研究成果有:Louis等利用CAR-T治疗神经母细胞瘤的临床试验中发现其抗肿瘤效果显著,可使活动期的神经母细胞瘤患者完全缓解;CAR-T治疗鼻咽癌在体外实验和活体动物模型中均有显著抗肿瘤作用,下一步研究将进入临床试验阶段,将激酶抑制剂与CAR-T技术联合应用于黑色素瘤的体外实验中发现二者有协同作用,提示其有临床应用前景,有待进一步研究。