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在那与多发性骨髓瘤抗争的日子里

王彦 发布于 2018-01-26 16:01:00

中老年人普遍都会出现腰酸背痛、骨质疏松等疾病。其中大多数人发觉有了腰痛背痛症状,往往只是贴片止痛药膏或者去做个推拿,压根儿不拿它当回事儿,之后疼痛加重到医院检查却又不能明确病因,终如无头苍蝇一般在不同科室间辗转,治疗后还依然无效。麻省医疗国际的医学顾问提醒,这可能会是多发性骨髓瘤的前期症状。

所谓多发性骨髓瘤,是以浆细胞恶性增生,分泌单克隆免疫球蛋白,并伴有正常免疫球蛋白减少以及广泛溶骨病变或骨质疏松为特征的肿瘤。多发性骨髓瘤是三大血液病之一,60岁以上的老年人多发,起病缓慢,骨髓瘤细胞会激活破骨细胞,使骨质溶解、破坏,从而出现骨骼疼痛。

今年46岁的高先生就是一名多发性骨髓瘤患者。高先生平时身体还算健康,所以在不间断地感觉到肩颈背痛的时候,还以为是工作劳累所致,没有太放在心上,只是自己去药店买了些“活血化瘀”的药物服用。直到今年8月14日,高先生因双侧肩颈背痛难忍,感觉无法动弹,才被家人紧急送往了医院。8月16日,经过一系列检查后,结果让他瞠目结舌:

全身骨显像显示:左侧第3前肋骨代谢异常活跃;颅骨,脊柱骨代谢不均匀,部分稍增高,骨髓瘤可能。

骨髓细胞学分析:涂片原始、幼稚浆细胞明显增多,符合多发性骨髓瘤(MM)骨髓象。

免疫分型报告:异常浆细胞群约占白细胞26.2%,伴CD30高表达,CD19-,轻链表达缺失。

——万万没想到,自己一直不以为意的“老年病”,竟然被确诊为了多发性骨髓瘤。

高先生在被确诊患有多发性骨髓瘤之后,分别于2017年8月17日、2017年9月9日和2017年10月5日进行PCD化疗,共3个疗程,至2017-10-16结束,具体方案如下:环磷酰胺0.45g ,d1、d4、d8、d11+硼替佐米1.3mg/m2,d1、d4、d8、d11+地塞米松20mg,d1-2、d4-5、d8-9、d11-12。

2017年11月2日进行VRD方案:硼替佐米1.3mg/m2,d1、d4、d8、d11+地塞米松20mg,d1-2、d4-5、d8-9、d11-12+来那度胺25mg d1-21。

2017年11月16日开始使用CD38单抗,剂量为16mg/Kg 。

在尝试了上述多种治疗之后,高先生的病情并没有得到改善,状态依然不容乐观,家属们如热锅上的蚂蚁,焦灼地寻求着新的治疗途径。他们在网络上搜索关于多发性骨髓瘤的各种治疗信息,简单了解到了美国在这方面的治疗要于国内,并推出过相关药物。这些信息仿若一道微光,让高先生和他的家人,有了看到光明的希望。但是问题也接踵而至:有哪些药物适合高先生呢?药物该怎么用呢?显然,这些都离不开美国肿瘤专科医生的专业建议。一想到出国看病的高昂花销,他们的眉头不由地紧锁起来。如果不出国,能直接找到美国医生问诊么?

带着这个想法和期许,高先生和他的家人又搜索了各类海外医疗服务机构,了解到了国际远程会诊这项服务——所谓国际远程会诊,也就是诊疗意见,意味着患者足不出户就能与美国的专家教授或全科医生面对面、无语言障碍地沟通咨询,获得他们专业可靠的特见解——对于患者来说,诊疗意见可以帮助他们更全面地了解疾病,从而有效降低误诊率,快速获取世界治疗方案,节省就医时间和费用,同时让患者在确定治疗团队及方案时更有信心,也更加安心。

经过再三挑选,高先生在一众海外医疗服务机构中,后选定了麻省医疗国际的国际远程会诊服务。

纪念斯隆-凯特琳癌症中心(MSKCC)是世界上历史悠久、规模弘大的私立癌症中心。MSKCC在CAR-T疗法的应用治疗上位居世界前列,其Renier Brentjens实验室也是目前有效的CAR-T疗法的研发地。

该院细胞治疗中心临床转化方向主任、Renier Brentjens实验室主要负责人Eric Smith, MD, PhD,临床专长是多发性骨髓瘤、冒烟型骨髓瘤、免疫疗法、CAR-T疗法。

高先生通过麻省医疗国际,接受了Eric Smith, MD, PhD为其进行的书面会诊。

Eric 医生反馈邮件

随后在麻省医疗国际的连接下,又与丹娜法伯癌症研究院(Dana-Farber Cancer Institute, DFCI)的Kenneth C. Anderson, MD进行了直接连线,通过视频会诊询问了可行的治疗方案。

丹娜法伯癌症研究院是美国哈佛大学医学院教学附属癌症专科医院,美国联邦政府指定的综合性癌症中心。在历年全美医院排名中,丹娜法伯癌症研究院成人肿瘤专科一直处于全美地位。

Kenneth C. Anderson, MD,是Jerome Lipper多发性骨髓瘤中心与LeBow脊髓瘤治疗项目主任、血液肿瘤科主任、丹娜法伯输血医学联合项目副主席、哈佛医学院内科Kraft Family教授,曾获Robert A. Kyle终身成就奖(2005),擅长治疗多发性骨髓瘤、干细胞移植、骨髓移植等。

科室联动,国际远程视频会诊中

两位美国专家在分析了高先生的病情后,推荐了新的治疗方案:

专家认为达雷木单抗作为单药治疗反应率在30%-40%之间。若是联合应用泊马度胺(与来那度胺同类型的药物)和地塞米松,则可以将反应率提升到60%-70%。泊马度胺会造成血小板下降,需要配合血小板输注。如果未能获取泊马度胺,也可以用沙利度胺,沙利度胺对血小板影响较小,但会造成周围神经疾病,需注意。鉴于病人较年轻,如果使用沙利度胺,推荐200mg剂量。

如果上述治疗效果不佳,考虑对该患者行DCEP治疗方案。通常情况下,该治疗方案只能起到短期缓解的作用。若是该患者对该治疗方案有效果,则可以在后续治疗中继续使用。但是,由于该治疗方案不能起到长期缓解的作用,主要还是作为其它治疗的一个前期准备治疗方案,比如说是CAR-T细胞疗法或异基因移植。

根据高先生目前的病情,专家建议,该患者对其它治疗方案有效果之后再开始采集T细胞。因为CAR-T细胞治疗的长远效果还有待考证,所以专家认为异基因移植依然是佳选择。

异基因移植是治疗骨髓瘤的一种有效方法,但是,相对应的发病率和死亡率也是比较高的。常理来讲,异基因移植是在给予非清髓治疗方案之后进行的。但是针对高先生的具体情况,专家认为需先对其采用达雷木单抗联合泊马度胺和地塞米松的治疗方案或者DCEP方案进行治疗,在达到细胞减少之后再采用异基因移植治疗。如果该患者有合适的供者,在细胞减少的基础上再使用马法兰(melphalan,也叫美法仑)以达到全清髓的目的。

按照专家意见,高先生目前的整体状况均有所改善,尽管双侧肩颈背痛的问题依然存在,但高先生凭借着自身强大的毅力和信念,在不屈不挠地与病魔艰难对抗着。在此,我们深深祝愿他能够挺过这一关!

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